El procedimiento se aplicó a un paciente de 7 años que sufría un caso severo de epidermólisis ampular, enfermedad que puede provocar la pérdida de la capa exterior de la piel.
Investigadores italianos de la Universidad de Módena han logrado reconstruir el 80 % de la piel de un niño gracias a un cultivo de epidermis genéticamente modificada.
El equipo dirigido por Michele De Luca experimentó ese procedimiento en un paciente de siete años que sufría un caso severo de epidermólisis ampular, una enfermedad que puede provocar la pérdida de la capa exterior de la piel.
La epidermis humana, que actúa como una barrera de protección contra los agentes del medio ambiente, está adherida a una capa más profunda, la dermis, que asegura a su vez la elasticidad y la resistencia del conjunto de la piel.
Los pacientes que sufren “epidermólisis ampular” tienen una epidermis que no se adhiere de forma adecuada, por lo que su piel es frágil, se fragmenta y se desprende con facilidad. Incluso, en los casos más graves, esa condición puede causar heridas crónicas, infecciones y cáncer de piel.
Los investigadores reconocen que una de la causas de esa dolencia es una mutación del gen LAMB3, responsable de codificar una proteína implicada en el proceso de adherencia de las capas de la piel, aunque hasta ahora no se ha diseñado un tratamiento clínico.
El nuevo método propuesto por el equipo italiano se puso a prueba en un niño que ingresó en una unidad de quemados tras haber perdido “casi toda su epidermi”, lo que ponía en riesgo su vida, según relató De Luca en una conferencia de prensa telefónica.
Ante la falta de tratamientos convencionales establecidos, los científicos aplicaron su terapia experimental entre octubre y noviembre de 2015.
“En febrero de 2016 recibió el alta y pudo recuperar una vida normal, incluido ir a la escuela y participar en actividades deportivas”, describió el investigador a cargo.
Los científicos utilizaron una muestra de cuatro centímetros cuadrados de piel del niño y corrigieron genéticamente sus células por medio de un vector retroviral -un virus que hace de vehículo para introducir material genético exógeno-.
A partir de esas células modificadas, cultivaron injertos epidérmicos de 85 centímetros cuadrados, con los que reemplazaron el 80 % de la piel del paciente en diversas operaciones quirúrgicas.
Tras 21 meses, la nueva epidermis se ha adherido con firmeza a la dermis subyacente, sin formar ampollas, y resiste al estrés mecánico de forma normal, según describen los científicos en Nature.
El trabajo subraya que no se han detectado signos de producción de anticuerpos contra los injertos, lo que podría promover el rechazo de la piel modificada, y que los genes que incorporan el vector retroviral no han mutado de forma que permita ligarlos a la posibilidad de aparición de tumores.
